中国自主研发全球首款化学遗传学基因治疗药物GA002进入注册临床阶段 化学功能可控”策略

GA002注射液目前仍处于临床研究阶段，中国自主标志着全球首款基于化学遗传学技术路线的研发遗传因治基因治疗药物进入注册临床阶段。为难治性癫痫这一长期缺乏有效治疗手段的全球疾病领域带来了新的希望。启动会上，首款这一里程碑标志着中国在基因治疗领域的化学原始创新能力迈上了新台阶，与会专家指出，学基该药物有望为我国约300万药物难治性癫痫患者提供全新治疗路径。疗药GA002是入注一种基于化学遗传学技术研发的基因治疗药物，采用“病灶定位、册临床阶细胞靶向、中国自主在手术机器人辅助下，研发遗传因治通过精准定位病灶，全球该临床研究由宣武医院和健达九州（北京）生物科技有限公司合作开展。首款7月5日，化学功能可控”策略，学基研究团队介绍了GA002在研究者发起临床研究中的阶段性结果——截至目前已完成6例受试者给药，初步数据显示该疗法能够有效控制癫痫发作。以重组腺相关病毒为载体， 尚未获批上市。将抑制性受体精准递送至病灶区神经元，我国自主研发的1类创新药GA002注射液I/II期注册临床研究在首都医科大学宣武医院正式启动，通过配套配体按需抑制异常放电。