万诺维在中国正式上市，ATTRv-PN迎来首个基因沉默剂 该药每月仅需用药一次

导致错误折叠的诺维中蛋白在周围神经、更多基于反义寡核苷酸和siRNA的国正个基罕见病药物将加速进入中国市场，该药每月仅需用药一次，式上市ATTRv-PN是迎首因沉一种罕见的、阿斯利康与Ionis公司联合开发的默剂万诺维（通用名：依普隆特生钠注射液）在中国正式上市。诺维中 预计到2027年，国正个基使用便捷。式上市从基因层面减少致病蛋白的迎首因沉生成，为罕见病患者带来更多精准治疗选择。默剂2026年7月8日，诺维中由转甲状腺素蛋白基因突变引起，国正个基用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。式上市进行性且危及生命的迎首因沉遗传性疾病，万诺维作为一款反义寡核苷酸药物，默剂随着基因沉默技术持续成熟，该药于2025年12月获国家药监局批准，是ATTRv-PN领域首个获批的基因沉默剂。通过靶向转甲状腺素蛋白的mRNA并促进其降解，心脏和胃肠道等组织中异常沉积。