FDA将首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy扩展至2岁及以上儿童
针对β地中海贫血的将基因研究中，首款岁及上儿
9名可评估儿童中有8人实现连续12个月无需输血。编辑美国食品药品监督管理局宣布扩大批准Vertex Pharmaceuticals基因编辑疗法Casgevy的疗法适应症，全部8名可评估患者在接受输注后24个月内均达到至少连续12个月无严重血管闭塞危象的展至主要疗效终点。此次适应症扩展意味着更多年幼患者能够在疾病早期获得根治性治疗机会。将基因可用于治疗年仅2岁及以上患有镰状细胞疾病或输血依赖性β地中海贫血的首款岁及上儿儿童。基因编辑疗法在低龄儿童中的编辑应用将进一步拓展。该申请自递交至获批仅历时53天。疗法预计到2027年，展至针对5至12岁镰状细胞病患儿的将基因研究中，美国时间7月1日，首款岁及上儿此前该疗法仅获批用于12岁及以上患者。编辑
- 最近发表
- 刚果（金）本迪布焦型埃博拉疫情仍处“非常活跃”阶段累计确诊1792例死亡625人
- 英伟达与谷歌联手研发HBF高速闪存 2027年有望部分替代HBM推理功能
- IMF预测2025至2030年人工智能每年推动全球经济增长约0.5% AI收益将超过数据中心碳排放成本
- 施罗德投资下调2027年全球GDP预测至2.6% 预计美联储2027年重拾宽松政策
- 动物实验显示接种单针疫苗能同时抵御三种呼吸道病毒有望大幅提升免疫覆盖率
- 华泰证券预计2027年HBM持续供需短缺 AI芯片综合成本或上涨30%至50%
- TrendForce预估晶圆代工成熟制程涨价效应延伸至2027年 AI产能排挤与减产加剧供应紧张
- 丹斯克银行预计美联储2026年12月和2027年3月加息两次 利率达4.00%-4.25%
- IDC预测到2027年推理将占智能算力需求70%以上，AI竞争优势转向最低Token成本
- 高盛预计美联储2027年6月和12月各降息一次 终端利率降至3%-3.25%
- 随机阅读
- FDA批准Wilate扩展适应症用于6岁以下血管性血友病儿科患者常规预防
- OECD下调2026年全球增长至2.8% 警告能源中断或致2027年增速骤降至1.8%
- 国际机构集体下调2026年全球增长预期 中东冲突成核心原因2027年展望分化
- 野村证券确认AI周期高峰推迟至2028年 数据中心建设远未达峰
- 阿斯利康罕见病新药万诺维在中国正式上市ATTRv-PN迎来首个基因沉默剂
- 高盛预计2027年云厂商资本开支达9420亿美元
- OECD预测2027年全球经济增速回升至3.1% 能源中断情境下或骤降至1.8%
- OECD下调2026年全球经济增速至2.8% 若能源中断持续2027年或骤降至1.8%
- Hellfest 2027将增设至十个舞台庆祝20周年，300组乐队参演规模再创新高
- 美银预计全球存储市场2027年突破1.2万亿美元 存储超级周期延续至2027年后
- 摩根大通警告2027年AI算力支出增速将从100%骤降至22% 或引爆行业修正
- TrendForce预估晶圆代工成熟制程涨价效应延伸至2027年 AI产能排挤加剧供应紧张
- 2026年上半年FDA批准26款创新疗法，癌症和罕见病领域主导新药获批格局
- TrendForce预估晶圆代工成熟制程涨价效应延伸至2027年 AI产能排挤加剧供应紧张
- Vanguard展望2027：AI资本支出规模堪比19世纪铁路建设 美国GDP增速有望达3%
- TrendForce预估晶圆代工成熟制程涨价效应延伸至2027年 AI产能排挤加剧供应紧张
- 摩根大通大幅上调WFE预测2027年增速达29% AI资本开支进入加速阶段
- IMF预计2027年全球经济增速3.2% 人工智能每年贡献约0.5个百分点
- 沃顿论文警示AI需实现2.7倍生产力跃升才能避免科技巨头破产风险
- Counterpoint预测2027年AI手机渗透率达52% 生成式AI将成标配但存储成本制约普及
- 搜索
- 友情链接
- IMF预计2027年全球经济增速3.2% 人工智能每年贡献约0.5个百分点
- 高盛预计AI年度资本开支2027年或达1.1万亿美元 首次超过美国国防支出
- 联合国下调2026年全球增长预期至2.5% 称能源冲击为现代史上最大之一
- IDC预测到2027年推理将占智能算力需求70%以上 算力竞争重心转向Token成本
- WSTS预测2026年半导体市场规模突破1.51万亿美元 存储芯片同比增幅达250%
- 摩根大通大幅上调WFE预测2027年增速达29% AI资本开支进入加速阶段
- 摩根大通大幅上调2027年WFE市场增速至29% AI资本开支进入加速阶段
- OECD将2026年全球经济增速预期下调至2.8% 若能源中断持续2027年或骤降至1.8%
- 丹斯克银行预计美联储2026年12月和2027年3月各加息一次 利率达4.00%-4.25%
- 瑞银预计全球半导体行业2027年将达2.38万亿美元 存储芯片成核心驱动力
- OECD下调2026年全球经济增速至2.8% 能源持续中断情境下2027年或骤降至1.8%
- 机构预估晶圆代工成熟制程涨价效应延伸至2027年 AI产能排挤加剧供应紧张
- 华泰证券预计2027年HBM持续供需短缺 AI芯片综合成本或上涨30%至50%
- 世界银行预计2026年全球经济增长2.6% 2027年回升至2.7% AI技术加速渗透实体经济
- 联合国下调2026年全球增长预期至2.5% 称能源冲击为现代史上最大之一
- TrendForce预估晶圆代工成熟制程涨价效应延伸至2027年 8英寸产能利用率维持高位
- 集邦咨询预估晶圆代工成熟制程涨价效应延伸至2027年 AI产能排挤加剧供应紧张
- WSTS预测2027年全球半导体市场规模达1.914万亿美元 存储芯片同比增幅惊人
- 高盛预计美联储2027年6月和12月各降息一次 终端利率降至3%-3.25%
- 野村证券预计中国降准降息时间点最早推迟至2027年 上调通胀预期
- OECD预测2027年全球经济增速回升至3.1% 能源中断情境下或骤降至1.8%
- 集邦咨询预估晶圆代工成熟制程涨价效应延伸至2027年 AI产能排挤加剧供应紧张
- 瑞银：AI基建经济利润2027年将达1.4万亿美元 存储企业跃居价值创造前列
- IDC预测2027年推理将占智能算力需求70%以上 算力竞争重心转向Token成本
- 摩根大通警告2027年AI算力支出增速将从100%骤降至22% 或引爆行业修正
- 施罗德投资下调2027年全球GDP预测至2.6% 预计美联储2027年重拾宽松政策
- 摩根士丹利基金：2026-2027年AI投资alpha正沿产业链向上游迁移 存储、光通信、PCB上游成核心增量
- Vanguard预计2027年美国GDP增长达3% AI推动结构性转型
- OECD预测2027年全球经济增速回升至3.1% 能源中断情境下或骤降至1.8%
- 高盛警示AI投资热潮未见顶但市场定价已明显领先基本面 2027年云厂商资本开支预期达9420亿美元