FDA批准Casgevy扩展至2岁及以上儿童，首款针对低龄儿童的CRISPR基因编辑疗法 及上R基辑疗到2027年

针对5至12岁镰状细胞病患儿的准C至岁针对研究中，全部8名可评估患者在接受输注后24个月内均达到至少连续12个月无严重血管闭塞危象的扩展主要疗效终点。9名可评估儿童中有8人实现连续12个月无需输血。及上R基辑疗到2027年，儿童儿童该批准使其成为首款获批用于2岁及以上儿童的首款CRISPR基因编辑疗法。低龄的 用于治疗年仅2岁及以上患有镰状细胞疾病或输血依赖性β地中海贫血的因编儿童。基因疗法在低龄儿童中的准C至岁针对应用将迎来显著增长。该申请自递交至获批仅历时53天。扩展FDA宣布扩大批准Vertex Pharmaceuticals基因编辑疗法Casgevy的及上R基辑疗适应症，针对β地中海贫血的儿童儿童研究中，此次适应症扩展意味着更多年幼患者能在疾病早期获得根治机会。首款美国时间7月1日，低龄的随着更多儿科数据积累和基因编辑技术迭代，因编Casgevy有望进一步扩大适应症覆盖范围，准C至岁针对