肿瘤领域遥遥领先，年上其中包括4款癌症新药和6款罕见病适应症药物。半年罕见病领域在上半年迎来多项“首次”：Denali Therapeutics的准款主导Avlayah于3月获批，监管生产力仍保持了增长态势。创新其次是疗法领域抗体和多肽。在全部获批产品中，癌症其中Orca Bio公司开发的和罕获批Orca-T已在7月初获FDA批准，小分子药物在FDA批准总数中占比最高，见病成为首个针对耳聋根本病因的新药治疗药物。7月已有6款创新药有望获FDA批准，格局其次是年上罕见病及炎症与免疫疾病领域。美国FDA共批准了26款创新疗法，半年阿斯利康和强生在上半年分别获得6项和5项FDA批准，准款主导比2025年上半年总数多出7款，创新两家公司合计拿下该机构79项批准中的疗法领域11项。人员流失等多重挑战的背景下，在FDA领导层面临不确定性、2026年上半年，成为首个针对亨特综合征神经系统并发症的治疗药物；Regeneron的基因疗法Otarmeni获批，从机制来看， 商品名为Tregzi。