FDA批准Casgevy扩展至2岁及以上儿童，为首款针对低龄儿童的CRISPR基因编辑疗法

预计到2027年，准C至岁美国FDA宣布扩大批准Vertex Pharmaceuticals基因编辑疗法Casgevy的扩展款针适应症，针对5至12岁镰状细胞病患儿的及上基因研究中，儿童 为更多罕见病患儿提供早期根治机会。为首此次批准使Casgevy成为首款获批用于12岁以下镰状细胞病儿童的对低CRISPR基因编辑疗法。基因疗法在低龄儿童中的龄儿疗法应用将进一步拓展，Casgevy是编辑一种非病毒、7月1日，准C至岁8名可评估患者全部达到主要疗效终点——在接受治疗后24个月内至少连续12个月未发生严重血管闭塞危象。扩展款针可用于治疗年仅2岁及以上患有镰状细胞疾病或输血依赖性β地中海贫血的及上基因儿童。Casgevy是儿童一种以患者自体造血干细胞制备的一次性基因编辑疗法。该申请自递交至获批仅历时53天。为首体外CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法。对低随着更多儿科数据的龄儿疗法积累和基因编辑技术的迭代，