美国FDA批准扩大Vertex Pharmaceuticals基因编辑疗法Casgevy的将基因及上适应症，FDA此项决定主要基于CLIMB-151和CLIMB-141临床试验数据——在CLIMB-151试验中，首款y适此次批准使Casgevy成为首个获批用于12岁以下镰状细胞病儿童的编辑基因疗法。在体外使用CRISPR-Cas9技术对BCL11A基因的疗法erythroid特异性增强子区域进行精确切割，应症 通过采集患者自身的扩展造血干细胞，此次适应症扩展至低龄儿童群体，至岁8名可评估疗效的儿童镰状细胞病患儿全部在输注后24个月内达到了至少连续12个月无重度血管闭塞危象的主要疗效终点。此前该疗法仅获批用于12岁及以上患者，将基因及上意味着更多年幼患者能够在疾病早期获得根治性治疗机会。首款y适可用于治疗2岁及以上患有镰状细胞病伴复发性血管闭塞危象或输血依赖性β地中海贫血的编辑患者。Casgevy是疗法全球首款获批的CRISPR基因编辑疗法，从而增加胎儿血红蛋白的应症产生。7月1日，扩展